Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) vydal 28. března 2025 negativní stanovisko k žádosti společnosti Eli Lilly o registraci donanemabu pro zpomalení progrese onemocnění u lidí s Alzheimerovou nemocí (AN). Výbor CHMP ve svém stanovisku uvedl, že přínosy léčby nejsou dostatečně velké, aby převážily rizika spojená s užíváním léku. 

Alzheimer Europe tohoto negativního stanoviska výboru CHMP lituje. Lidé žijící s AN a jejich rodiny uvítali kladné stanovisko k lecanemabu z listopadu 2024 a vkládali podobné naděje do zavedení další léčby pro pacienty v Evropě. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil donanemab v červenci 2024, přičemž jeho klinickou účinnost potvrdil jeho poradní výbor. V roce 2024 byl donanemab schválen pro léčbu časné AN také regulačními orgány ve Velké Británii (23. října), Japonsku (24. září) a Číně (17. prosince). Stanovisko CHMP je v rozporu s rozhodnutími regulačních orgánů v těchto zemích. 

Alzheimer Europe podporuje nezávislé hodnocení léčivých přípravků v různých regionech a vysoce oceňuje vědeckou přísnost agentury EMA. Je však obtížné pochopit negativní stanovisko výboru CHMP k léku, který byl schválen jinými regulačními orgány na základě stejných vědeckých důkazů. Klinické zkušenosti z Japonska a USA také ukazují, že je možné bezpečně podávat léky proti amyloidu v reálném prostředí. Doporučení výboru CHMP znamená, že Evropané s časnou AN možná nebudou mít přístup k další antiamyloidové léčbě, která je dostupná pacientům v řadě jiných zemí. 

Výbor CHMP ve svém stanovisku upozornil na výskyt ARIA (Amyloid-related Imaging Abnormalities), nežádoucího účinku spojeného s drobným krvácením a otoky v mozku. Závažné případy ARIA se vyskytly u 1,6 % účastníků, kterým byl podáván donanemab, z toho tři byly smrtelné. U lidí, kteří nejsou nositeli žádné kopie ApoEε4, což je genetický rizikový faktor pro výskyt ARIA, bylo riziko závažných nežádoucích účinků nižší (0,8 %), přičemž došlo k jednomu úmrtí. 

Alzheimer Europe vítá, že výbor CHMP věnuje při hodnocení nových léčivých přípravků pozornost bezpečnosti pacientů. Organizace byla povzbuzena uvážlivým přístupem, který EMA zvolila při hodnocení lecanemabu, jehož cílem bylo identifikovat pacienty, kteří by mohli mít z léčby prospěch, a zároveň vyloučit ty, u nichž je největší riziko škodlivých vedlejších účinků. Alzheimer Europe doufala, že podobný přístup s programem kontrolovaného přístupu, přísnými požadavky na sledování bezpečnosti a povinností společnosti provést poregistrační studii bezpečnosti, bude použit i při hodnocení donanemabu.

Tuto cestu zvolily i ostatní regulační orgány, které donanemab schválily. Úřad FDA zařadil do preskripčních informací k léku varování před ARIA v černém rámečku, v němž se uvádí, že před zahájením léčby by mělo být provedeno genetické vyšetření na ApoEε4. Podobně přijala opatření k zajištění bezpečnosti pacientů i britská agentura Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), která vyloučila osoby se dvěma kopiemi ApoEε4 a pro minimalizaci rizika nařídila vzdělávací a osvětové programy. Alzheimer Europe doufá, že poznatky ze studií z reálného prostředí a z probíhajících studií donanemabu poskytnou potřebné vědecké důkazy, aby EMA svůj postoj přehodnotila. 

Jean Georges, výkonný ředitel Alzheimer Europe, uvedl: "Je politováníhodné, že lidé s Alzheimerovou nemocí v Evropě budou nyní vyloučeni z přístupu k donanemabu, aniž by měli možnost se individuálně rozhodnout se svými ošetřujícími lékaři na základě analýzy rizik a přínosů různých antiamyloidových léčiv. Stejně jako u léků na jiná onemocnění bychom měli usilovat o programy kontrolovaného přístupu k novým způsobům léčby, které by pacientům umožnily volbu a zároveň je chránily před riziky." 

Podrobnosti o doporučení CHMP najdete zde a prohlášení společnosti Eli Lilly zde.